Νέες θεραπείες ALS 2021


Τελευταία ενημέρωση του άρθρου στις 4/1/2021

Τι είναι το ALS;

Αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) ή νόσος του Lou Gherig είναι μια ταχέως προοδευτική νευρολογική ασθένεια που επιτίθεται στους νευρώνες που εμπλέκονται με την εθελοντική κίνηση, που ονομάζεται κινητικών νευρώνων. Εκτιμάται ότι η ALS επηρεάζει 2 στους 100.000 ανθρώπους κάθε χρόνο στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ. Η παγκόσμια ετήσια επίπτωση της ALS εκτιμάται ότι είναι περίπου 1,9 ανά 100.000.

ALS χαρακτηρίζεται από δύσκαμπτους μυς, μυϊκές συσπάσεις, και σταδιακά επιδεινώνεται αδυναμία λόγω της απώλειας μυών. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα δυσκολία στην ομιλία, την κατάποση, και τελικά την αναπνοή. Συνήθως, η εμφάνιση της νόσου αρχίζει γύρω στην ηλικία των 60 ετών και σε κληρονομικές περιπτώσεις γύρω στην ηλικία των 50.

Η αιτία της ALS δεν είναι γνωστή, και οι επιστήμονες δεν γνωρίζουν ακόμα γιατί ALS χτυπά μερικούς ανθρώπους και όχι άλλους. Ωστόσο, στοιχεία από επιστημονικές μελέτες δείχνουν ότι τόσο η γενετική όσο και το περιβάλλον διαδραματίζουν ρόλο στην ανάπτυξη της ALS.

Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για την ALS. Οι διαθέσιμες επιλογές θεραπείας ALS ανακουφίζουν κυρίως τα συμπτώματα, επεκτείνουν το προσδόκιμο ζωής και βελτιώνουν την ποιότητα ζωής.


Ποια είναι τα νεότερα εγκεκριμένα φάρμακα ALS?

Αρκετά φάρμακα έχουν εγκριθεί για τη θεραπεία του ALS σε όλο τον κόσμο. Εάν προσπαθείτε να αποκτήσετε πρόσβαση σε ένα φάρμακο που έχει εγκριθεί εκτός της χώρας διαμονής σας, ίσως μπορέσουμε να σας βοηθήσουμε να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτό. Ορισμένα φάρμακα στα οποία οι ασθενείς με ALS έχουν πρόσβαση μαζί μας μπορεί επί του παρόντος να μην έχουν εγκριθεί για ALS αλλά για άλλες ενδείξεις. Ωστόσο, ο θεράπων ιατρός του ασθενούς επιτρέπεται να συνταγογραφεί «off-label» φάρμακα για τον ασθενή του. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τα φάρμακα και την τιμή τους παρακάτω:



Ποιες είναι οι τελευταίες ανακαλύψεις ALS και ALS ειδήσεις;

Υπάρχουν πολλά φάρμακα ALS που δεν έχουν ακόμη εγκριθεί σε οποιαδήποτε χώρα και επί του παρόντος υπό κλινική δοκιμή. Εδώ είναι μερικά από αυτά:


Μασιτινίμπ1
Το Masitinib είναι ένας από του ενός από του νηματολογίου αναστολέας της τυροσίνης κινάσης που μπορεί να στοχεύσει τα μαστοκύτταρα και τη μικρογλία, τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του κεντρικού νευρικού συστήματος. Μπορεί να προστατεύσει τόσο το κεντρικό όσο και το περιφερικό νευρικό σύστημα εμποδίζοντας τη λειτουργία των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος που εμπλέκονται στην εξέλιξη της ALS. Τον Ιούλιο του 2019, η κλινική δοκιμή φάσης 2/3 (NCT02588677) έδειξε ότι η εξέλιξη της ALS επιβραδύνεται όταν το masitinib χορηγείται σε συνδυασμό με ριλουζόλη. Η κλινική δοκιμή φάσης 3 (NCT03127267) ξεκίνησε την 1η Οκτωβρίου 2020 και εκτιμάται ότι θα ολοκληρωθεί τον Δεκέμβριο του 2022.


Αριμοκλομόλη2
Arimoclomol είναι ένα από του στόμα ή naso / γαστρικής χορηγείται μικρό μόριο που μπορεί να διασχίσει το φράγμα αίματος- εγκεφάλου. Μπορεί να ενισχύσει την παραγωγή πρωτεϊνών θερμότητας-κλονισμού (HSP), οι οποίες μπορούν να μειώσουν την πρωτεϊνική αναδιάρθρωση και τη συνάθροιση και να βελτιώσουν τη λυσοσωμική λειτουργία.

Τον Ιανουάριο του 2019, η κλινική δοκιμή φάσης 2/3 (NCT00706147) είχε θετικά αποτελέσματα σε συνδυασμό με τη ριλουζόλη. Η κλινική δοκιμή φάσης 3 (NCT03491462) βρίσκεται σε εξέλιξη και τα αποτελέσματά της αναμένονται το πρώτο εξάμηνο του 2021.


Τοφέρσεν3
Το Tofersen είναι ένα φάρμακο που χορηγείται ενδοθάλατα (μέσω ένεσης στο νωτιαίο κανάλι). Είναι
αναστέλλει το γονίδιο Superoxide Dismutase 1 (SOD1), τη δεύτερη πιο κοινή γενετική μορφή ALS. Tofersen είναι ένα αντιαισθητικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) που έχει σχεδιαστεί για να μειώσει την παραγωγή της παραγωγής πρωτεΐνης SOD1.

Τον Ιούλιο του 2020, η κλινική δοκιμή φάσης 1/2 (NCT02623699) είχε θετικά αποτελέσματα. Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής φάσης 3 VALOR (NCT02623699) αναμένονται έως τον Ιούνιο του 2021.


NurOwn4
NurOwn είναι μια θεραπεία με βάση τα βλαστικά κύτταρα που χρησιμοποιεί μεσεγχυματικά βλαστικά κύτταρα (MSC), τα οποία είναι σε θέση να διαφοροποιούν σε άλλους τύπους κυττάρων, για την προώθηση και την υποστήριξη της επισκευής των νευρικών κυττάρων. Τα MSCs συλλέγονται από το μυελό των οστών, μετά την οποία επεκτείνονται και ωριμάζουν σε κύτταρα που παράγουν υψηλά επίπεδα νευροτροφικών παραγόντων ενώσεων που προωθούν την ανάπτυξη και την επιβίωση των νευρικών ιστών. Τα ώριμα κύτταρα στη συνέχεια εγχύονται πίσω στον ασθενή μέσω μιας ένεσης στο νωτιαίο κανάλι.

Τον Ιούλιο του 2018, η κλινική δοκιμή φάσης 2 (NCT02017912), έδειξε πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα. Τον Νοέμβριο του 2018, τα δεδομένα της πρώτης γραμμής από την κλινική δοκιμή φάσης 3 (NCT03280056) έδειξαν αποτυχία να επιβραδυνθεί σημαντικά η εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς με ALS. Τα δεδομένα βρίσκονται επί του παρόντος υπό εξέταση.


Γιατί να αποκτήσετε πρόσβαση σε ένα νέο φάρμακο ALS με TheSocialMedwork;

Η ομάδα υποστήριξής μας μιλάει με πολλούς ασθενείς κάθε μέρα, αλλά μια στο τόσο, είμαστε αρκετά τυχεροί για να είμαστε σε θέση να αναμεταδώσουμε ιστορίες που γράφονται από τους ίδιους τους ασθενείς. Εδώ είναι οι ιστορίες του Marc και Μάρκους που ζουν και οι δύο με ALS.

Το TheSocialMedwork είναι εγγεγραμμένο στη Χάγη με το Ολλανδικό Υπουργείο Υγείας (αριθμός μητρώου 6730 BEM) ως ανεξάρτητος διαμεσολαβητής φαρμάκων. Έχουμε βοηθήσει εκατοντάδες ασθενείς με ALS στις ΗΠΑ να έχουν πρόσβαση σε φάρμακα ALS. Με μια συνταγή από το θεράποντρό γιατρό σας, μπορείτε να βασιστείτε στην ομάδα εμπειρογνωμόνων μας για να σας καθοδηγήσει με ασφάλεια και νομικά στην πρόσβαση σε νέα φάρμακα ALS. Εάν εσείς ή κάποιος που γνωρίζετε θέλετε να αποκτήσετε πρόσβαση σε ένα φάρμακο ALS που δεν έχει ακόμη εγκριθεί στον τόπο διαμονής του, μπορούμε να σας υποστηρίξουμε. Επικοινωνήστε μαζί μας για περισσότερες πληροφορίες.


ALS Ιστορίες Ασθενών

Η ιστορία του Marc

Η ιστορία του Μάρκους


Αναφορές


  1. Κέτας (Ιμπουδιλαστός) - Thesocialmedwork.com
  2. Τούντκα (ταουρουρσοδεοξυχολικό οξύ) - Thesocialmedwork.com
  3. Ραντίκατ (ενταραβόνη) - Thesocialmedwork.com
  4. Τιγκλούτικ (ριλουζόλη) - TheSocialmedwork.com
  5. Mastinib Ab Επιστήμη/ Clinicaltrials.gov/ALS Ειδήσεις Σήμερα
  6. Αριμοκλομόλη Orphazyme/ Νευρολογία Ζωντανή /Clinicaltrials.gov
  7. Τόμφερσεν Βιογένος/ALS.org
  8. ΝουρΟυν ALS Ειδήσεις Σήμερα/ Clinicaltrials.gov/ ALS Ειδήσεις Σήμερα


  9. Αποποίηση ευθυνών: Αυτό το άρθρο δεν προορίζεται να επηρεάσει ή να επηρεάσει τη φροντίδα που παρέχεται από τον θεράποντα ιατρό σας. Παρακαλούμε μην κάνετε αλλαγές στη θεραπεία σας χωρίς πρώτα να συμβουλευτείτε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Αυτό το άρθρο δεν προορίζεται για τη διάγνωση ή τη θεραπεία της ασθένειας ή να επηρεάσει τις επιλογές θεραπείας. TheSocialMedwork είναι όσο το δυνατόν επιμελής στην κατάρτιση και την ενημέρωση των πληροφοριών σε αυτή τη σελίδα. Ωστόσο, η TheSocialMedwork δεν εγγυάται την ορθότητα και την πληρότητα των πληροφοριών που παρέχονται σε αυτή τη σελίδα.