Νέες θεραπείες μυϊκής δυστροφίας 2021



Τελευταία ενημέρωση του άρθρου στις 4/1/2021

Τι είναι η μυϊκή δυστροφία (MD);


Μυϊκή δυστροφία (MD) αναφέρεται σε μια ομάδα πάνω από 30 κληρονομικές γενετικές και προοδευτικές ασθένειες που προκαλούνται από μια μετάλλαξη στα γονίδια ενός ατόμου. Οι διαφορετικοί τύποι MD ποικίλλουν σε σημεία, συμπτώματα και επηρεάζουν συγκεκριμένες μυϊκές ομάδες. Ορισμένοι τύποι MD είναι ορατά σε νηπιακή ηλικία, ενώ άλλοι μπορεί να εμφανίζονται στη μέση ηλικία ή την ενήλικη ζωή. 1

Duchenne Μυϊκή Δυστροφία (DMD) είναι η πιο διαδεδομένη νευρομυϊκή διαταραχή, που επηρεάζουν έως και 1/3600 γεννήσεις ανδρών σε όλο τον κόσμο. Δεν υπάρχει επί του παρόντος γνωστή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η θεραπεία στοχεύει στον έλεγχο των συμπτωμάτων για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής. 2


Πώς αντιμετωπίζεται η μυϊκή δυστροφία (MD);


Υπάρχουν πολλά εγκεκριμένα φάρμακα μυϊκής δυστροφίας (MD) διαθέσιμα ανάλογα με τη μορφή των ασθενειών. Εδώ είναι μερικά από αυτά:


Βιλτεψό (βιλτολάρσεν)3

Το Viltepso (viltolarsen) είναι μια αντιαισθηματική θεραπεία που ενδείκνυται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) με επιβεβαιωμένη ανεπάρκεια του γονιδίου της δυστροφίνης που επιδέχεται να εξάργεται από τη θεραπεία 53.

Το Viltepso (viltolarsen) εγκρίθηκε για τη θεραπεία ασθενών με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) οι οποίοι είναι επιδεκτών σε θεραπεία exon 53 παρακάμπτοντας τη θεραπεία με:

  • Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ΗΠΑ στις 12 Αυγούστου 2020.
  • Ο Οργανισμός Φαρμάκων και Ιατρικών Συσκευών (PMDA) με την επωνυμία Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Ιαπωνία, 25 Μαρτίου 2020.

Η FDA έχει χορηγήσει ταχεία έγκριση για viltepso, και το χορήγησε με προτεραιότητα αναθεώρηση, Fast Track, ορφανό φάρμακο και σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες ονομασίες.

Το PMDA έχει χορηγήσει Viltolarsen με τον προσδιορισμό «Sakigake» (δηλ. η ιαπωνική έκδοση του προσδιορισμού θεραπείας σημαντικής ανακάλυψης), ο προσδιορισμός ορφανών ασθενειών, και ο προσδιορισμός του υπό όρους συστήματος πρόωρης έγκρισης.


Βύρωνας 53 (γκολοντρίσεν)4

Το Vyondys 53 (golodirsen) είναι ένα αντιαισθητικό νουκλεοτίδιο που ενδείκνυται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που είναι επιδεκτικό να exon 53 παρακάμπτοντας.

Το Vyondys 53 (golodrsen) εγκρίθηκε για τη θεραπεία ασθενών με DMD με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που μπορεί να εξοντωθεί με την παράλειψη του Exon 53 από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ΗΠΑ, στις 12 Δεκεμβρίου 2019.

Η FDA ενέκρινε Vyondys 53 (golodrsen) υπό ταχεία έγκριση.


Εάν προσπαθείτε να αποκτήσετε πρόσβαση σε μια θεραπεία μυϊκής δυστροφίας που έχει εγκριθεί εκτός της χώρας διαμονής σας, ίσως μπορέσουμε να σας βοηθήσουμε να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτήν με τη βοήθεια του θεράποντευνου γιατρού σας. Μπορείτε να διαβάσετε περισσότερα για τα φάρμακα που μπορούμε να σας βοηθήσουμε να αποκτήσετε πρόσβαση και την τιμή τους παρακάτω:




Γιατί να αγοράσετε θεραπείες για μυϊκή δυστροφία (MD) με TheSocialMedwork;


Το TheSocialMedwork είναι εγγεγραμμένο στη Χάγη με το Ολλανδικό Υπουργείο Υγείας (αριθμός μητρώου 6730 BEM) ως ανεξάρτητος διαμεσολαβητής φαρμάκων. Έχουμε βοηθήσει ασθενείς από πάνω από 85 χώρες να έχουν πρόσβαση σε χιλιάδες φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων. Με μια συνταγή από το θεράποντα γιατρό σας, μπορείτε να βασιστείτε στην ομάδα εμπειρογνωμόνων μας για να σας καθοδηγήσει με ασφάλεια και νόμιμα για να αποκτήσετε πρόσβαση σε φάρμακα για μυϊκή δυστροφία (MD). Εάν εσείς ή κάποιος που γνωρίζετε θέλετε να αποκτήσετε πρόσβαση σε ένα φάρμακο που δεν έχει ακόμη εγκριθεί στον τόπο διαμονής του, μπορούμε να σας υποστηρίξουμε. Επικοινωνήστε μαζί μας για περισσότερες πληροφορίες.


Αναφορές:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Βιλτέπσο (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Βυονδής 53 (γκολοντήρσεν) Thesocialmedwork.com

Αποποίηση ευθυνών: Αυτό το άρθρο δεν προορίζεται να επηρεάσει ή να επηρεάσει τη φροντίδα που παρέχεται από τον θεράποντα ιατρό σας. Παρακαλούμε μην κάνετε αλλαγές στη θεραπεία σας χωρίς πρώτα να συμβουλευτείτε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Αυτό το άρθρο δεν προορίζεται για τη διάγνωση ή τη θεραπεία της ασθένειας ή να επηρεάσει τις επιλογές θεραπείας. TheSocialMedwork είναι όσο το δυνατόν επιμελής στην κατάρτιση και την ενημέρωση των πληροφοριών σε αυτή τη σελίδα. Ωστόσο, η TheSocialMedwork δεν εγγυάται την ορθότητα και την πληρότητα των πληροφοριών που παρέχονται σε αυτή τη σελίδα.