Κοσελούγκο (σελουμετινίμπη)

Σε ποιες αυθνιές (σελουμετινίμπη);

Το Koselugo (selumetinib) είναι ένας αναστολέας των κινάσεων κινάσης 1 και 2 πρωτεϊνικής κινάσης που ενεργοποιούνται από μιτογόνο (MEK1/2, αναστολέας κινάσης) για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με νευρινωμάτωση τύπου 1 (NF1) που έχουν συμπτωματικά, μη εγχειρήσιμα νευριώματα πληξιώματος. ¹

Διατίθεται σε μορφή καψακίου και περιέχει 10 mg ή 25 mg selumetinib. ¹

Πώς λειτουργεί το Koselugo (selumetinib);

NF1 είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από την ανάπτυξη του όγκου κατά μήκος των νεύρων στο δέρμα, τον εγκέφαλο και άλλα μέρη του σώματος. ²

NF1 προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο NF1. Αυτό το γονίδιο είναι υπεύθυνο για την παραγωγή της πρωτεΐνης νευροϊνβρωμίνης. Αυτή η πρωτεΐνη, που παράγεται φυσικά στα νευρικά κύτταρα και τα κύτταρα που περιβάλλουν τα νεύρα, λειτουργεί ως καταστολέας όγκων. Αναστέλλει τη λειτουργία του RAS, μια πρωτεΐνη που προωθεί την ανάπτυξη του όγκου. Η νευροϊνωμίνη σταματά τα κύτταρα από την ανάπτυξη και τη διαίρεση πάρα πολύ γρήγορα ή ανεξέλεγκτα. ²

Μεταλλάξεις στο γονίδιο NF1 οδηγούν στην παραγωγή μιας δυσλειτουργικής πρωτεΐνης νευροϊνπρομινών. Δεν μπορεί να ελέγξει την ανάπτυξη των κυττάρων πια, και ως αποτέλεσμα, νευρικά κύτταρα και τα κύτταρα κατά μήκος των νεύρων θα σχηματίσουν όγκους. Μερικοί ασθενείς NF1 αναπτύσσουν καλοήθεις νευρινωσμώματα πλεξιφόρου που μπορούν να οδηγήσουν σε παραμόρφωση και έχουν θανατηφόρα, συμπιεστικά αποτελέσματα. ³

Το Selumetinib είναι ένας από του στόματος αναστολέας της πρωτεΐνης MEK1/2, η οποία αποτελεί στόχο της RAS. Αναστέλλοντας αυτές τις πρωτεΐνες, το selumetinib μπορεί να βοηθήσει να σταματήσει την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων. ³

Πού έχει εγκριθεί το Koselugo (selumetinib);

Το Koselugo (selumetinib) εγκρίθηκε για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών, ηλικίας 2 ετών και άνω, με NF1 από:

• Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ΗΠΑ στις 10 Απριλίου 2020. ⁴

Η FDA χορήγησε Koselugo (selumetinib) Προτεραιότητα αναθεώρηση και breakthrough θεραπεία ονομασία. Koselugo έλαβε επίσης ορφανό φάρμακο και σπάνια παιδιατρική ασθένεια ονομασία, με σκοπό να ενθαρρύνει την ανάπτυξη των φαρμάκων που πληρούν μια ανεκπλήρωτη ανάγκη. ⁴

Το Koselugo (selumetinib) είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε από το FDA για τη θεραπεία του NF1. ⁴

Παρακαλείστε να σημειώσετε ότι αυτό το φάρμακο μπορεί να έχει εγκριθεί και σε άλλες περιοχές από αυτές που έχουμε απαριθμήσει. Αν έχετε μια ερώτηση σχετικά με την έγκρισή της σε μια συγκεκριμένη χώρα μπορείτε να επικοινωνήσετε με την ομάδα υποστήριξής μας.

Πώς λαμβάνεται το Koselugo (selumetinib);

Η τυπική δοσολογία είναι:¹

• 25 mg/m2 επιφάνεια σώματος

Το Koselugo (selumetinib) λαμβάνεται από το στόμα δύο φορές την ημέρα (περίπου κάθε 12 ώρες).

Η μέση επιφάνεια του σώματος για ενήλικες άνδρες: 1,9 m2. Μέση επιφάνεια σώματος για ενήλικες γυναίκες: 1,6 m2. Μέση επιφάνεια σώματος για παιδιά (9 έτη): 1,07 m2.

Η δοσολογία θα πρέπει να τροποποιείται όταν οι ασθενείς εμφανίζουν ανεπιθύμητες ενέργειες.

Πλήρεις πληροφορίες σχετικά με τη δοσολογία του Koselugo (selumetinib), τη μείωση της δόσης και τη χορήγηση μπορούν να βρεθούν στις επίσημες πληροφορίες συνταγογράφησης που αναφέρονται στην ενότητα αναφορών μας. ¹

Σημείωση: Συμβουλευτείτε τον θεράποντα γιατρό σας για εξατομικευμένη χορήγηση.

Υπάρχουν γνωστές ανεπιθύμητες ενέργειες ή ανεπιθύμητες ενέργειες του Koselugo;

Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20% των ασθενών) που αναφέρονται στις πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν:¹

• Ναυτία
• Έμετος
• Πόνος στο στομάχι
• Φαγούρα
• Ξηρό δέρμα
• Ακμή
• Ερυθρότητα γύρω από τα νύχια
• Αίσθημα αδυναμίας ή κόπωσης
• Στοματικός πόνος ή πόνος, πρησμένα ούλα
• Μυϊκός ή οστικός πόνος
• Πονοκέφαλο
• Πυρετός

Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρονται στις πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν:¹

• Καρδιακά προβλήματα
• Προβλήματα στα μάτια
• Σοβαρή διάρροια
• Δερματικό εξάνθημα
• Μυϊκά προβλήματα

Χρήση σε συγκεκριμένο πληθυσμό

Το Koselugo (selumetinib) μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο όταν χορηγείται σε έγκυο γυναίκα. συνιστάται να αποφεύγετε τις εγκυμοσύνες και το θηλασμό. ¹

Για έναν περιεκτικό κατάλογο παρενεργειών και ανεπιθύμητων ενεργειών, ανατρέξτε στις επίσημες πληροφορίες συνταγογράφησης. ¹

Αναφορές

1. Πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης [FDA]: Koselugo (selumetinib) [PDF]

2. Νευροϊνωμάτωση τύπου 1
Γενετική Αρχική Αναφορά, τελευταία ελέγχεται στις 17 Αυγούστου 2020

3. Η αναστολή MEK παρουσιάζει αποτελεσματικότητα στους όγκους νευρινωμάτωσης του ανθρώπου και του ποντικιού
Jessen WJ, J Clin Invest, 2 Ιανουαρίου 2013

4. FDA εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για τα παιδιά με εξουθενωτική και παραμορφώνοντας σπάνια ασθένεια
Δελτίο Τύπου fda, 10 Απριλίου 2020