Νούσινερσεν (Σπινράζα)

Ένα φάρμακο για τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία

Αποκτήστε μια δωρεάν προσφορά

Σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που επηρεάζει την κίνηση και τη μυϊκή δύναμη. Το Nusinersen (το οποίο έχει το εμπορικό σήμα Spinraza) είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για παιδιά και ενήλικες με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Το Nusinersen δεν αποτελεί θεραπεία, αλλά έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει τη φυσική κατάσταση και την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Επί του παρόντος, το μόνο εγκεκριμένο φάρμακο για
Νωτιαία μυϊκή ατροφία

Nusinersen (Spinraza) είναι μια εγκεκριμένη θεραπεία που μπορεί να προσφέρει ελπίδα για ορισμένα παιδιά και ενήλικες με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Έχει εγκριθεί για χρήση στις ΗΠΑ, την ΕΕ, τη Βραζιλία, την Ιαπωνία, την Ελβετία, τον Καναδά και την Αυστραλία, μεταξύ άλλων. Κλινικές δοκιμές δείχνουν ότι αυτό το φάρμακο μπορεί να έχει θετικό αντίκτυπο στη ζωή των παιδιών και των ενηλίκων με SMA. Αν και δεν είναι παγκοσμίως διαθέσιμο, οι ασθενείς στους οποίους δεν είναι προσβάσιμο μπορούν να εισάγουν αυτό το φάρμακο στη χώρα τους, με ασφάλεια και νόμιμο τρόπο.

Τι είναι το νουσινέρσεν (Σπινράζα);

Αυτό το φάρμακο είναι μια ένεση για άτομα με SMA. SMA επηρεάζει κινητικούς νευρώνες και πιστεύεται ότι προκαλείται από αλλαγές (μεταλλάξεις) στα χρωμοσώματα του DNA. Το Nusinersen (Spinraza) αναμένεται να εξουδετερώσει τη συμπεριφορά αυτού του μεταλλαγμένου DNA, το οποίο θα βοηθήσει στη διατήρηση των κινητικών νευρώνων. Το Nusinersen (Spinraza) είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία που λειτουργεί με αυτόν τον τρόπο.

Μάθετε περισσότερα σχετικά με το κόστος και την παράδοση

Επιστρέφεται η nusinersen (Spinraza) στη χώρα μου;

Επικοινωνήστε μαζί μας για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις επιλογές επιστροφής χρημάτων στη χώρα σας.


Πόσο αποτελεσματική είναι η nusinersen (Spinraza);

Η αποτελεσματικότητα του nusinersen (Spinraza) έχει δοκιμαστεί σε κλινικές δοκιμές. Αυτές οι κλινικές δοκιμές επικεντρώθηκαν σε τρεις ομάδες ασθενών που επηρεάστηκαν με διαφορετικούς τρόπους: ασθενείς με βρεφική εμφάνιση (Τύπος 1) SMA, ασθενείς με μεταγενέστερη έναρξη (Τύπος 2 και 3) SMA και προσυμπτωματικά βρέφη που ενδέχεται να αναπτύξουν SMA τύπου 1 ή 2 (διαγνωστεί με βάση γενετικές εξετάσεις).

Μελέτη σε SMA πρώιμης εμφάνισης

Αυτή η πρώτη μελέτη περιελάμβανε βρέφη που είχαν ήδη δείξει σημάδια της νόσου κάτω από την ηλικία των 6 μηνών. Κλινικές μελέτες αποκάλυψαν ότι τα βρέφη στα οποία χορηγήθηκε αυτό το φάρμακο παρουσίασαν βελτιώσεις στα ορόσημα του κινητήρα, οι οποίες περιελάμβαναν παράγοντες όπως: η ικανότητα να κλωτσούν, να ελέγχουν το κεφάλι, να κάθονται ή να αποπυρνεύονται (να σέρνονται ή να μετακινούνται). Αυτά τα ορόσημα δεν επιτεύχθηκαν από βρέφη που δεν έλαβαν θεραπεία με αυτό το φάρμακο.

Τελική ανάλυση μετά από 9 μήνες

Βελτίωση

51%

Σπινράζα

Εναντίον
0%

Ανεπεξέργαστα

Ζωντανός ή κανένας εξαερισμός

61%

Σπινράζα

Εναντίον
32%

Ανεπεξέργαστα

Για περισσότερες λεπτομέρειες ανατρέξτε στις πληροφορίες συνταγογράφησης στο κάτω μέρος της σελίδας.

Μελέτη σε SMA νεότερης εμφάνισης

Τα παιδιά αυτής της ομάδας παρουσίασαν σημεία της νόσου μετά την ηλικία των 6 μηνών (Τύπος 2 ή 3). Τα άτομα που λαμβάνουν nusinersen (Spinraza) αύξησαν σημαντικά την ικανότητά τους να ολοκληρώσουν ορισμένες σωματικές δραστηριότητες (μετρούμενη με μια δοκιμή που ονομάζεται HFMSE). Η αύξηση διατηρήθηκε για όλη τη διάρκεια της μελέτης που ήταν περίπου 3 έτη.

SMA μεταγενέστερη έναρξη

Για περισσότερες λεπτομέρειες ανατρέξτε στις πληροφορίες συνταγογράφησης και τις αναφορές στο κάτω μέρος της σελίδας.

Μελέτη σε βρέφη με προσυμπτωματική SMA

Αυτή η συνεχιζόμενη μελέτη περιελάμβανε 25 βρέφη που είχαν γενετικές εξετάσεις που έδειξαν ότι έχουν SMA (τύπου 1 ή 2). Τους χορηγήθηκε το φάρμακο πριν είχαν συμπτώματα SMA.

Τα τελευταία στοιχεία δείχνουν ότι μετά από πάνω από 2 χρόνια (25,6 μήνες) τα παιδιά παρουσίασαν μεγάλες βελτιώσεις σε σύγκριση με ό, τι αναμένεται για τα παιδιά που δεν υποβάλλονται σε θεραπεία με SMA τύπου 1 ή 2:

  • Όλα τα βρέφη ήταν ζωντανά και κανένα δεν απαιτούσε μόνιμο εξαερισμό.
  • Κατά την τελευταία επίσκεψη, η μέση καταγεγραμμένη βαθμολογία CHOP INTEND* ήταν 58,4 (από τη μέγιστη βαθμολογία 64).
προσυμπτωματική SMA

*Το CHOP INTEND (Νοσοκομείο Παίδων Της Φιλαδέλφειας Βρεφική Εξέταση Νευρομυϊκών Διαταραχών) μετρά τη γενική κινητική λειτουργία μεταξύ των βρεφών με SMA.

Για περισσότερες λεπτομέρειες ανατρέξτε στις πληροφορίες συνταγογράφησης και τις αναφορές στο κάτω μέρος της σελίδας.

Ποιες παρενέργειες μπορώ να περιμένω
με νουσινέρσεν (Σπινράζα);

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του nusinersen (Spinraza) περιλαμβάνουν λοιμώξεις στο κατώτερο αναπνευστικό σύστημα (τραχεία, βρόγχοι και πνεύμονες), πυρετό, μειωμένη ή μπλοκαρισμένη κίνηση του εντέρου, κεφαλαλγία, έμετο, οσφυαλγία, και σύνδρομο μετα-οσφυϊκής παρακέντησης (ένα σύνδρομο που οδηγεί σε διαρροή νωτιαίου υγρού).

Φάρμακα παρόμοια με το nusinersen (Spinraza) έχουν αποδειχθεί ότι οδηγούν σε σοβαρές αντιδράσεις όταν χορηγούνται. όπως αιμορραγικές επιπλοκές και βλάβες στα νεφρά, οι οποίες μπορεί να είναι οξείες ή ακόμα και θανατηφόρες.

Παρακαλείστε να σημειώσετε ότι αυτό δεν προορίζεται να είναι ένας ολοκληρωμένος οδηγός. Συμβουλευτείτε το θεράπονδρομο γιατρό σας και τις πληροφορίες συνταγογράφησης στο κάτω μέρος της σελίδας για πλήρεις λεπτομέρειες σχετικά με τις ανεπιθύμητες ενέργειες.

Πώς λαμβάνεται το nusinersen (Spinraza);

Εγχέεται στο υγρό γύρω από το νωτιαίο μυελό, σε τυπική δόση των 12 mg.
Η θεραπεία ξεκινά συνήθως με 4 δόσεις κατανεμημένες σε μια περίοδο 2 μηνών.
Μία δόση των 12 mg κάθε 4 μήνες στη συνέχεια.
Λαμβάνεται για όσο διάστημα ο ασθενής ωφελείται.
Πώς λαμβάνεται το nusinersen (Spinraza);
Παρακαλείστε να σημειώσετε ότι αυτό δεν προορίζεται για σχέδιο θεραπείας. Για ένα εξατομικευμένο σχέδιο θεραπείας, συμβουλευτείτε το γιατρό σας.
Για περισσότερες λεπτομέρειες, μπορείτε επίσης να αναφέρετε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης στο κάτω μέρος της σελίδας.

Πώς λειτουργεί το nusinersen (Spinraza);

SMA προκαλείται από μεταλλάξεις (αλλαγές) στο DNA.
Μεταλλάξεις προκαλούν έλλειψη επιβίωσης κινητικού νευρώνα (SMN) πρωτεΐνη.
Το Nusinersen (Spinraza) εργάζεται για να αλλάξει τη συμπεριφορά της πρωτεΐνης SMN έτσι οι πλήρεις πρωτεΐνες SMN παράγονται.
Αυτό προωθεί τη συντήρηση των κινητικών νευρώνων.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο λειτουργίας του nusinersen (Spinraza), συμβουλευτείτε το γιατρό σας ή δείτε τις πληροφορίες συνταγογράφησης στο κάτω μέρος της σελίδας.
Αυτό δεν προορίζεται να αποτελέσει ολοκληρωμένη επιστημονική εξήγηση.

Πώς μπορώ να πάρω nusinersen (Spinraza);

Μπορεί το nusinersen (Spinraza) να μην έχει ακόμη εγκριθεί ή να είναι διαθέσιμο στη χώρα σας, γεγονός που μπορεί να σημαίνει ότι θα αντιμετωπίσετε καθυστερήσεις στην πρόσβαση σε αυτό το φάρμακο για εσάς, τον ασθενή σας ή το παιδί σας. Είμαστε εδώ για να βοηθήσουμε.

Με μια συνταγή από το θεράποντα γιατρό του ασθενούς TheSocialMedwork μπορεί να σας υποστηρίξει στην απόκτηση nusinersen (Spinraza) από το εξωτερικό της χώρας σας. Η ομάδα των φαρμακοποιών και των ρυθμιστικών εμπειρογνωμόνων μας παραδίδει αλλού εγκεκριμένα φάρμακα σε όλο τον κόσμο κάθε μέρα. Είναι έτοιμοι να βοηθήσουν με την προμήθεια και την παράδοση, και θα σας καθοδηγήσει σε κάθε βήμα της διαδικασίας. Συμβουλεύουμε πάντα τους ασθενείς να ζητούν από την ασφάλιση υγείας τους σχετικά με την επιστροφή του φαρμάκου.

Ρωτήστε τώρα

Περισσότερες πληροφορίες για το nusinersen (Spinraza)

Χρειάζεστε υποστήριξη;

Εάν είστε ασθενής με SMA ή έχετε παιδί με SMA, ίσως θελήσετε να κάνετε ερωτήσεις σχετικά με το φάρμακο για αυτή την ασθένεια. Αν θέλετε να κάνετε ερωτήσεις σχετικά με το πώς να αποκτήσετε nusinersen (Spinraza), ή σχετικά με την υπηρεσία μας γενικά, η ομάδα των ειδικευμένων φαρμακοποιών και εμπειρογνωμόνων μας είναι έτοιμη να προσφέρει υποστήριξη και να βοηθήσει με ερωτήματα. Η ομάδα μας μιλάει 17 διαφορετικές γλώσσες και είναι έτοιμη να βοηθήσει.

Σας ευχαριστώ για την έρευνά σας, .

Ένα μέλος της Ομάδας Υποστήριξης Ασθενών μας θα επικοινωνήσει μαζί σας σύντομα.

Ποιος είναι ο Κοινωνικοσοκοιμείας;

Το TheSocialMedwork καθιστά τα τελευταία εγκεκριμένα φάρμακα διαθέσιμα σε ασθενείς, νοσοκομεία και γιατρούς σε όλο τον κόσμο, με νομικά συμβατό τρόπο. Προμηθεύουμε καινοτόμα φάρμακα στις καλύτερες δυνατές τιμές και διασφαλίζουμε την ασφαλή και αποτελεσματική παράδοση. Έχουμε παραδώσει με επιτυχία σε περισσότερες από 88 χώρες παγκοσμίως και έχουμε ήδη υποστηρίξει πάνω από 11.000 γιατρούς και ασθενείς.

Μάθετε περισσότερα